A：如果只是单独的IKZF1突变，并不列入危险度，最终要看的还是病人的肿瘤负荷。

对于存在这类突变的病人，目前同样采用化疗方案，国际上也没有把该基因放在移植指征里，最新的NCCN指南里也没有把它放到高危组，就说明还没有足够的数据认为单独的IKZF1突变不好。

　　02

A：磺胺的主要作用是为了预防卡氏肺囊虫，免疫抑制的人群尤其需要预防。卡氏肺囊虫跟淋巴细胞的绝对值关联性更大，跟粒细胞的关联性没有那么大。

化疗期间中性粒细胞这项指标非常重要，但也要注意淋巴细胞的绝对值。因为白细胞是由中性粒细胞和淋巴细胞两部分组成，如果患儿淋巴细胞绝对值始终在600以下的话，强烈建议要吃磺胺来预防卡氏肺囊虫。要根据患儿的具体情况来决定是否要一直吃，如果确实需要，吃预防量就足够。

　　03

？如果不用会不会影响治疗效果？

　　A：如果发生培门冬过敏，短期内不建议再使用。因为一旦过敏就说明身体里产生了抗体，培门冬再进入身体也会被排掉。

如果确实需要使用，可以考虑换欧文门冬，但用的剂量和效价要专门计算，现在国内只有这两款，最早的普通门冬现在已经停产。

　　04

　　A：不是必须放疗。

如果已经发现有脑白了，说明白血病细胞播散得比较广泛，肯定比没有脑白的复发概率要高。好消息是对于儿童白血病，已经不常使用放疗了，CAR-T可能是比较好的根除方法。

目前最新的欧洲数据显示，通过CAR-T治疗后，有脑白和没脑白的白血病患儿5年无病生存率是一样的。CAR-T的好处是很多地方都能渗透进去，包括血脑屏障、血睾屏障，所以免疫治疗非常有潜质。

放疗的主要问题是只能放头部，而脑白并不代表只在脑子里有，其他地方也可能有，即使清扫了脑子或脊髓，别的地方还是可能长出来，而且放疗的副作用相对较大。

　　如果必须放疗，也要找非常专业的医生、在适当的时机、用适合的剂量，还要确认只是脑子里有脑白，其他地方没有残留，才能采用放疗。

　　05

好？

A：从我们医院AML1-ETO融合基因的儿童白血病预后数据来看，大部分人的预后是非常好的，经过化疗治愈率能达到80%以上。有部分病人确实融合基因拷贝数下降得不太理想，但如果拷贝数保持在比较低的水平（＜0.05%），一般建议继续观察，不会做太多的干预。

现在也有数据显示，这种情况下使用一些干扰素、C-KIT基因的靶点抑制剂，包括阿法替尼、达沙替尼等进行维持治疗可能会有一定作用。如果确实治疗效果不好，就需要进行移植。

针对AML1-ETO融合基因阳性的病人，还可以使用一种细胞免疫疗法——EAAL（扩增活化的自体淋巴细胞）。这种疗法可以理解为用AML1-ETO融合基因把病人的T细胞激活了以后再回输，达到把体内残留的融合基因清除的效果。

　　06

　　A：严重的胰腺炎是致命的，所以胰腺炎的管理非常重要。

一些比较轻型的胰腺炎很快就会好，大部分患儿都没有什么问题，关键的问题是这类患儿再用培门冬的话，患胰腺炎的风险要比别人高，所以需要特别谨慎，并且要反复跟医生沟通，如果胰腺炎很严重，甚至到了坏死性胰腺炎的程度，就不建议继续使用培门冬了。

　　有的家长可能认为培门冬太重要了，想要一直用下去。但是使用药物也需要结合孩子的体质强弱以及药物耐受性，不仅要考虑效果，也要尽量把毒副作用的风险降到最低，如果在毒副作用上栽了跟头就得不偿失了。

对于体质较弱或者药物耐受性较差的孩子，尤其是急淋B白血病的患儿，除了培门冬还有前面提到的很多疗法可以尝试，比如细胞免疫疗法，既有效、毒副作用又较小。

对于胰腺炎的预防，饮食控制很重要：第一，在使用培门冬的前后都要低油低脂，油炸、肥腻的食物要控制；第二，避免暴饮暴食。有的病人虽然没有吃油腻的食物，但一口气吃七八个饼，也容易得胰腺炎，因为胰腺耐受不了骤然的变化。

另外要跟大家强调的是，低油低脂不代表不能吃肉，高蛋白的饮食也是需要的。因为培门冬抑制了蛋白质的合成，反复用培门冬的病人容易得低蛋白血症，所以这时候如果不吃肉，体内的蛋白质水平就会低下，免疫力也会低下。

　　07

妥？

A：贝林妥是一种双特异抗体，目前批准的适应症是在病人有微小残留病变（MRD）时使用，性价比最高。假如病人已经全面复发了，只靠一个疗程的贝林妥能达到缓解的不超过50%；其次，贝林妥的半衰期很短，一个周期要连续输28天，见效较缓慢。

　　总之，目前贝林妥在适应症的批准上是用于桥接移植的，至于超适应症使用能否获益，数据还没出来，暂时不推荐使用。

国外正在尝试一种策略：对于低危组以及中危组的病人，化疗中穿插一些免疫治疗，减少一些化疗药物的使用，但事实上该策略在实际治疗中不一定适用。如果标危组的病人治疗非常顺利，MRD已经完全阴性了，这个策略意义不大。

而且这种策略也不是完全没有副作用，B细胞被清除以后，病人在这段时间可能会存在其他风险，抗体持续作用的时间也很短，进不到血脑屏障和血睾屏障，对髓外清扫没有太大价值。

　　从目前的数据来看，最值得期待的方法其实是CAR-T，持久性和髓外清扫度更好一些。

　　08

白血病，伴有髓系的FLT3突变，预后如何？

A：FLT3在急淋白血病中的作用并不像在急髓白血病（AML）中那么大。在急髓白血病中，如果有FLT3突变，但没有NPM1突变的话，患儿的危险度就比较高，但是在急淋白血病中并没有这样的数据，所以不用担心。

　　很多人患病后都会做基因测序，但对基因的解读其实是比较困难的，这些数据最终都要反映在治疗上才有意义。

我们还是要跟家长再次强调，所有的因素——不管是预后良好的还是预后不良的，或者是自身免疫功能的强弱，最终都会反映在微小残留病变（MRD）上，包括使用化疗药以后，肿瘤细胞能不能彻底清除、有没有耐药性、对药物是否敏感，以及会不会复发，都会体现在MRD的数值上。

所以

目前主要用两种方法监测MRD。第一个是监测融合基因的拷贝数，包括AML1-ETO、ETV6-RUNX1(又称TEL-AML1)等；第二个是使用流式细胞技术监测MRD，对于急淋白血病很重要。二代测序也是一个选择，只是现在不太成熟，还不能常规应用于临床。

　　回放关键内容及索引：

　　1.化疗药如何能快速排出身体？（00:10:55——00:21:40 ）

2.急淋白血病移植后复发，做了双CAR-T，再移植还是有50%的几率复发，后面该怎么办？（00:22:00——00:25:33）

　　3.巯嘌呤是国产还是国外版本的效果好一些？（00:31:20——00:32:50）

　　4.为什么会发生骨髓抑制？抑制期应该怎么做？（41:44-48:40）

5.一胎是急淋B，二胎得白血病的几率大吗？家长要不要做基因筛查？如果一胎白血病复发了，二胎的脐带血有用吗？（49:36-52:21）

　　6.结疗以后还需要做骨穿吗？多久做一次？（57:20-1:01:32）

7.急淋T白血病分型及预后分别怎么样？（1:08:50-1:13:51）

　　8.如果孩子用化疗药后缓解得很好，可以减次数或者减量吗？担心复发能多做几次化疗吗？（1:14:40-1:17:46）

9.急非淋（髓系）白血病的分型及预后分别怎么样？（1:22:24-1:26:02）

　　因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。

　　文字整理 | 王涵一、刘勇

一审编辑 | 夏雨